Учёные из Университета "Сириус" представили технологию, которая может изменить подход к лечению наследственных заболеваний. Их разработка позволяет "собирать" крупные гены прямо внутри клетки, что раньше считалось невозможным. Результаты опубликованы в международном научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Проблема, стоявшая стеной
Методы генной терапии сегодня активно развиваются, но у них есть ограничение, которое долго мешало продвинуться дальше. Для доставки лечебных генов в организм обычно используют аденоассоциированные вирусы (AAV) — безопасные вирусные носители, которые внедряются в клетки и переносят нужные участки ДНК.
Однако эти вирусы могут переносить лишь гены длиной до 5000 нуклеотидов, тогда как многие болезни связаны с гораздо более крупными участками — например, гены, отвечающие за зрение или работу мышц, могут превышать этот предел в два-три раза.
Подробнее https://www.pravda.ru/news/scienc...