На международной конференции Ассоциации по борьбе с болезнью Альцгеймера (AAIC) представлены результаты второй фазы клинических испытаний препарата диранерсен (BIIB-080). Экспериментальная терапия, направленная на снижение уровня тау-белка в мозге, показала способность замедлять когнитивное угасание у пациентов с ранними стадиями заболевания.
В этом материале:
Тау-белок как новая мишень терапии
Результаты исследования Celia
Противоречия и открытые вопросы
Тау-белок как новая мишень терапии
Долгое время основные усилия фармацевтических компаний были сосредоточены на удалении амилоидных бляшек из мозга. Однако практика показала: даже при полной очистке тканей от амилоида когнитивные функции пациентов улучшаются незначительно. Внимание исследователей переключилось на тау-белок, скопления которого внутри нейронов гораздо точнее коррелируют с тяжестью симптомов и скоростью прогрессирования деменции.
Диранерсен относится к классу антисмысловых олигонуклеотидов (ASO). Этот препарат воздействует непосредственно на генетический механизм производства белка, "выключая" синтез тау-протеина. По словам Кэтрин Маммери, руководителя отдела новых терапевтических методов Центра исследований деменции Университетского колледжа Лондона, данные подтверждают концепцию: снижение уровня патологического белка способно затормозить разрушение нервных связей.
Подробнее https://www.pravda.ru/news/health/2371223...