Экспериментальный препарат Setanaxib помог сохранить функции сердца в доклинических моделях мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Работа, опубликованная в журнале Molecular Therapy, указывает на возможность замедлить развитие кардиомиопатии, но результат получен на животных моделях и требует проверки в клинических испытаниях на людях.
Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, при котором из-за мутаций организм не вырабатывает функциональный белок дистрофин. Без него мышечные клетки теряют стабильность и легко повреждаются при сокращениях. Со временем здоровая ткань замещается жиром и рубцами. Сердце страдает сильнее всего из-за постоянной нагрузки: оно увеличивается в размерах и теряет способность эффективно перекачивать кровь, что ведет к сердечной недостаточности.
Группа исследователей под руководством профессора Да-Чжи Ванга из Университета Южной Флориды протестировала Setanaxib — препарат, который ограничивает окислительный стресс. Лекарство воздействует на ферменты NOX1 и NOX4, отвечающие за выработку активных молекул в клетках. В норме они полезны, но их избыток провоцирует воспаление и фиброз (разрастание соединительной ткани).
Подробнее https://www.pravda.ru/news/health/2373241-s...